ESOF voorproefje: Hoe worden we chronische ziekten de baas?

Hoogleraar Ontwikkelingsbiologie Niels Geijsen en hoogleraar Reumatologie Annette van der Helm delen de laatste ontwikkelingen binnen hun onderzoek in de sessie ‘Chronic diseases, prevention and treatment’ op 15 juli. Geijsen richt zich op de genetische spierziekte Duchenne, en Van der Helm is gespecialiseerd in de chronische ontstekingsziekte reuma. Een combinatie die je niet snel in één sessie zou verwachten, maar laat dat nou net de bedoeling zijn tijdens ESOF. 

Het is voor beide hoogleraren niet vreemd om voor een publiek te spreken dat niet uit vakgenoten bestaat. Zo is Geijsen eerder het gesprek over zijn onderzoek aangegaan met bezoekers van festivals, en is Van der Helm gewend om voor patiënten te spreken. Volgens haar heeft dat zo zijn voordelen: “Reumatologen denken vaak in hetzelfde stramien. Mensen van buiten het vakgebied hebben een ander perspectief, stellen out-of-the-box-vragen en kunnen je daarmee aan het denken zetten.” 

Moleculaire schaar

Geijsen werkt al een aantal jaar aan een gentherapie voor de spierziekte Duchenne. Aan deze genetische ziekte lijden voornamelijk jongens. Door een DNA-fout raken steeds meer spieren verlamd waardoor ze uiteindelijk op jonge leeftijd komen te overlijden. “Door met een moleculaire schaar, de zogenoemde CRISPR-Cas techniek, de fout uit het DNA te knippen, hopen we de ziekte af te remmen, of zelfs te stoppen”, zegt Geijsen. “Met deze techniek kunnen we het DNA permanent veranderen en de fout in cellen herstellen, in theorie is er dan maar één behandeling nodig voor een langdurig effect.” 

Hoewel nog toekomstmuziek, worden de eerste stappen om de nieuwe therapie op patiënten te testen al gezet. “We zijn met collega’s van de Neurologie en Radiologie aan het kijken hoe we het effect van deze behandeling kunnen meten bij patiënten en hoe en wanneer in het ziekteproces we de behandeling het beste kunnen toedienen.” De laatste stand van zaken licht Geijsen toe tijdens ESOF.

Eerder ingrijpen

Van der Helm richt zich op het voorkomen van chronische ontstekingsziekten. In de TREAT EARLIER studie heeft ze onderzocht of reuma voorkomen kan worden door de behandeling eerder te starten. In deze studie deden patiënten mee die geen reuma hadden, maar wel vatbaar zijn om het te krijgen. Momenteel wordt de behandeling gestart nadat de diagnose reuma is vastgesteld. “Maar eigenlijk zijn we dan al te laat, de ziekte is dan al chronisch”, zegt Van der Helm. “Wij onderzochten de hypothese dat vroeger ingrijpen de ontwikkeling van klinische gewrichtsontstekingen voorkomt en de ziektelast vermindert.” En is dat gelukt? “Dat ga ik natuurlijk niet al verklappen”, lacht Van der Helm. 

Ben jij benieuwd naar de verhalen en resultaten van Van der Helm en Geijsen? Meld je dan aan voor ESOF.